Эксперименты проводились на людях, страдающих от амавроза Лебера, болезни сетчатки, которая передаётся по наследству и, прогрессируя, приводит к полной потере зрения. Причина этой болезни – мутация гена PRE65, который препятствует выработке белка, необходимого для правильной работы светочувствительной функции сетчатки глаза.

Эксперимент заключался в использовании аденовируса, безвредного для человека, для доставки к повреждённой сетчатке «нормальных» вариантов гена. После собственно экспериментов прошёл уже год, а положительные результаты не только не уменьшились, но даже и показали тенденцию к нарастанию. У людей, которые прошли экспериментальный курс лечения, процесс улучшения зрения продолжается до сих пор.